But de cette étude

Traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Résumé

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique due à l’absence d’une protéine appelée la dystrophine. La DMD se caractérise par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, et est due à la détérioration des cellules musculaires qui sont importantes pour les mouvements du corps. Cette étude vise à investiguer l’efficacité, la sécurité et la tolérabilité d’un médicament appelé le SRP-5051 chez les patients atteints de DMD. Le SRP-5051 sera administré au patient par voie intraveineuse ce qui veut dire directement dans une veine au jour 1. La durée totale de l’étude est de 14 semaines.

Qui peut participer à cette étude?

Les patients ayant été diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne, ayant été diagnostiqués génétiquement avec une mutation par délétion qui les rendraient éligibles au traitement par saut de l’exon 51 et qui ont 12 ans et plus pourraient être éligibles à participer à cette étude. Cette étude accepte les garçons et n’accepte pas les sujets sains.

 

Important: Des critères d’éligibilité additionnels s’appliquent et le dossier médical du patient sera vérifié par le médecin de l’étude clinique (avec l’autorisation du patient) afin de confirmer l’éligibilité.

Identifiant Clinicaltrials.gov: NCT03375255

 

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