But de cette étude

Traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Résumé

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique due à l’absence d’une protéine appelée la dystrophine. La DMD se caractérise par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, et est due à la détérioration des cellules musculaires qui sont importantes pour les mouvements du corps. Cette étude vise à investiguer l’efficacité et la sécurité de médicaments appelés le SRP-4045 et le SRP-4053 chez les patients atteints de DMD. Le SRP-4045 et le SRP-4053  seront administrés au patient par voie intraveineuse ce qui veut dire directement dans une veine une fois par semaine à chaque semaine pendant une période pouvant aller jusqu’à 144 semaines.

Qui peut participer à cette étude?

Les patients ayant été diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne, ayant été diagnostiqués génétiquement avec des mutations par délétion qui les rendraient éligibles au traitement par saut de l’exon 45 ou 53 et qui ont entre 7 et 13 ans pourraient être éligibles à participer à cette étude. Cette étude accepte les garçons et n’accepte pas les sujets sains.

Important: Des critères d’éligibilité additionnels s’appliquent et le dossier médical du patient sera vérifié par le médecin de l’étude clinique (avec l’autorisation du patient) afin de confirmer l’éligibilité.

Identifiant Clinicaltrials.gov: NCT02500381

 

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