But de cette étude

Traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Résumé

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique due à l’absence d’une protéine appelée la dystrophine. La DMD se caractérise par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, et est due à la détérioration des cellules musculaires qui sont importantes pour les mouvements du corps. Cette étude vise à investiguer l’efficacité et la sécurité d’un médicament appelé Vamorolone en comparaison avec la Prednisone chez les patients atteints de DMD. Le Vamorolone sera administré au patient par la bouche une fois par jour à tous les jours pendant une période de 52 semaines.

 

Qui peut participer à cette étude?

Les patients ayant été diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne et qui ont entre 4 et 7 ans pourraient être éligibles à participer à cette étude. Cette étude accepte les garçons et n’accepte pas les sujets sains.

Important: Des critères d’éligibilité additionnels s’appliquent et le dossier médical du patient sera vérifié par le médecin de l’étude clinique (avec l’autorisation du patient) afin de confirmer l’éligibilité.

Identifiant Clinicaltrials.gov: NCT03439670

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