But de cette étude

Traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Résumé

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique due à l’absence d’une protéine appelée la dystrophine. La DMD se caractérise par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, et est due à la détérioration des cellules musculaires qui sont importantes pour les mouvements du corps. Cette étude vise à investiguer l’efficacité à long terme d’un médicament appelé Ataluren chez les patients atteints de DMD. L’Ataluren sera administré au patient par la bouche trois fois par jour à tous les jours pendant une période de 144 semaines.

 

 

Qui peut participer à cette étude?

Les patients ayant été diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne, génétiquement diagnostiqués avec une mutation non-sense et qui ont 5 ans et plus pourraient être éligibles à participer à cette étude. Cette étude accepte les garçons et n’accepte pas les sujets sains.

 

Important: Des critères d’éligibilité additionnels s’appliquent et le dossier médical du patient sera vérifié par le médecin de l’étude clinique (avec l’autorisation du patient) afin de confirmer l’éligibilité.

Identifiant Clinicaltrials.gov: NCT03179631

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