But de cette étude

Traiter les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Résumé

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique due à l’absence d’une protéine appelée la dystrophine. La DMD se caractérise par une dégénérescence et une faiblesse musculaires progressives, et est due à la détérioration des cellules musculaires qui sont importantes pour les mouvements du corps. Cette étude vise à investiguer l’efficacité et la sécurité d’un médicament appelé Edasalonexent chez les patients atteints de DMD. Le Edasalonexent sera administré au patient par la bouche trois fois par jour à tous les jours pendant une période de 52 semaines.

 

 

Qui peut participer à cette étude?

Les patients ayant été diagnostiqués avec la dystrophie musculaire de Duchenne et qui ont entre 4 et 7 ans (jusqu’au 8ième anniversaire) pourraient être éligibles à participer à cette étude. Cette étude accepte les garçons et n’accepte pas les sujets sains.

 

Important: Des critères d’éligibilité additionnels s’appliquent et le dossier médical du patient sera vérifié par le médecin de l’étude clinique (avec l’autorisation du patient) afin de confirmer l’éligibilité.

Identifiant Clinicaltrials.gov: NCT03703882

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